金婉霞
基因与细胞治疗通过直接修复或替代《新盈彩网站》缺陷基因,为人类提供了对抗遗传性疾病和某些癌症的新
据美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)数据,截至今年第一季度,全球已批准32种基因治疗疗法、68种非基因改造的细胞治疗疗法上市,涉及黑色素瘤、脊髓性肌萎缩症、头颈部肿瘤等。业界认为,基因与细胞治疗技术有潜力从根本上解决疾病,对于传统药物来说是一次“颠覆式创新”。
尽管潜力巨大,但基因与细胞治疗高昂的研发、生产成本以及复杂的监管环境,使得其商业化进程面临诸多挑战。比如,从费用支付来看,以诺华研发的Kymriah(该药品于2017年由美国食品药品监督管理局获批上市,是全球首个获得上市批准的免疫细胞疗法)为例,在美国,该药品的定价为47.5万美元(折合人民币约347万元)。
高昂的成本限制了基因与细胞治疗的应用拓展,也让患者面临不菲的治疗费用。那么,如何兼顾“药企持续研发”与“满足患者需求”?笔者认为,不妨从以下两方面着手,加强商业模式创新,以提高基因与细胞治疗的可及性。
第一,监管层、保险公司等合作联动,通过创新支付机制,例如分期付费、按疗效付费、再保险等模式,以降低患者的一次用药成本;同时,监管层在确保药品合规生产、使用安全的前提下,应着力促进新疗法尽快上市,帮助企业尽早收回创新成本。
第二,药企在积极投入研发的同时,也要更加关注提高生产效率,通过引入自动化、数字化技术,优化生产流程、供应链等手段降低成本。
基因与细胞治疗作为一项前沿技术,其市场化离不开技术进步、政策支持和商业模式创新三者的相辅相成。值得欣喜的是,为促进基因与细胞治疗的发展,目前已有许多支持政策相继出台。例如北京、上海都推出了相关的行动方案、产业措施。相信我国基因与细胞治疗产业必将实现快速发展。
责任编辑:李桐